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大马科学家摘得300万美元突破奖!这位来自关丹的女医生,用基因编辑改写了医学史

大马科学家摘得300万美元突破奖!这位来自关丹的女医生,用基因编辑改写了医学史

你有没有想过,有一天"血液病"可以被彻底治愈?来自马来西亚关丹的科学家 Swee Lay Thein 博士,和她的美国研究伙伴 Stuart H. Orkin 博士一起,凭借一项开创性的基因编辑研究,斩获了全球最大科学奖项——突破奖(Breakthrough Prize)生命科学类大奖,奖金高达300万美元(约1186万令吉)。他们的研究直接催生了全球首个获批的 CRISPR 基因编辑疗法,被视为镰刀型细胞贫血症和重型地中海贫血症的首个功能性治愈方案。一个关丹女孩,走到了改写人类命运的最前沿。

小向 · 2026/4/21

从关丹到洛杉矶颁奖台,一段跨越几十年的科学旅程

镁光灯打在洛杉矶的颁奖礼台上,Anne Hathaway、Margot Robbie、Robert Downey Jr.、Michelle Yeoh 都坐在台下——但那晚真正令人动容的主角,是一位来自马来西亚关丹的女医生。

Swee Lay Thein 博士和美国研究员 Stuart H. Orkin 博士共同获得了2026年度突破奖(Breakthrough Prize)生命科学类大奖,奖金300万美元(约RM11.86百万令吉)。突破奖自称"全球最大科学奖项",能站上这个舞台,已经是全球顶尖科学家中的顶尖。

Thein 在台下说的那句话很朴实:"我感到无比荣幸、激动,也深感谦卑。" 没有华丽辞藻,但谁都能感受到那份重量。


他们到底发现了什么?用大白话解释这项改变医学史的研究

先说两种病:镰刀型细胞贫血症重型地中海贫血症。这两种遗传性血液病会让红细胞变形或功能异常,患者长期饱受剧烈疼痛、反复输血之苦,生活质量极低。

Thein 和 Orkin 的突破,核心逻辑其实很优雅——

人在出生之前,身体会制造一种叫**胎儿血红蛋白(fetal haemoglobin)**的蛋白质,这种血红蛋白不会引发上述两种病的病理损伤。但随着孩子出生长大,一个叫 BCL11A 的基因调控因子会"关掉"胎儿血红蛋白的开关,换成成人版本的血红蛋白,问题就从这里开始。

两位科学家的发现,就是找到了 BCL11A 这个"关灯人",并研究如何把它阻断——让胎儿血红蛋白重新"亮灯",从而绕开那些会造成细胞损伤的成人血红蛋白。


Casgevy:历史上第一个获批的 CRISPR 基因编辑疗法

这项基础研究,最终催生了一款叫 Casgevy 的治疗药物。它是全球首个获监管机构批准的 CRISPR 基因编辑疗法,被认为是镰刀型细胞贫血症和重型地中海贫血症的"首个功能性治愈方案"。

已经接受治疗的患者中,许多人严重疼痛危机的发作次数大幅减少,对定期输血的依赖也显著降低——对于长期被这两种病折磨的患者和家庭来说,这几乎是翻天覆地的改变。

当然,Casgevy 目前还不完美:治疗费用极高、疗程对身体的负担较大,完整治疗周期可能长达一年。研究人员现在正在努力开发更简便的基因编辑注射剂,希望未来能让更多全球患者用得上、用得起。


她的根,在马来西亚

Thein 博士出生于关丹(Kuantan),在马来亚大学(University of Malaya) 完成医学学位后,前往英国和美国继续深造与研究,最终在国际血液学与基因研究领域站上了最高舞台。

对我们这些在 KL 生活的人来说,这不只是一条科学新闻——这是一个从本地走出去、在世界级舞台上留下印记的真实故事。马来亚大学的校友们,可以骄傲一下了。


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